Martin J. Murphy教授：大数据的重要性是什么?我认为即数据的重要性。如果没有准确的数据，我们就无法了解我们的工作是否是有益的。在某种程度上说，我们对数字、百分比、临床转归等结果了解得越多，我们就能设计出下一个更好的、更能获得预期数据的临床试验，因此数据本身就能使我们了解我们的现况以及未来的发展方向。可以说，你拥有的数据越多，结果就越准确，对疾病的预测也就越精确。在我看来，大数据最关键的还是“数据”一词，“大”是没有意义的，大仅仅代表数据多。然而“小数据”也可以起大作用，真正帮助我们理解药代动力学和药物相互作用以及带来临床试验的结果。所以关于大数据的使用应该在一定的背景下进行，在这种情况下我们能够使用大数据去回顾很小的信号，这些信号可能与疗效相关，也可能能够解释为什么某些药物仅仅只针对某些患者有效。例如，也许只有1%的患者中会出现这些信号的变化，而这其中就与特定的药物作用相关。为了寻找到这些微小的信号，你需要从庞大的数据中进行筛选。数据越大，发现微小信号的可能性就越高。总之，大数据使你能够首先发现某些异常的信号并且进行进一步探索，这些信号可能会告诉你那种药物更加有效，又或者告诉你在一些特定的患者亚群中，某些药物的毒副作用很强，应该避免使用。大数据还可以帮助你更好地设计临床试验，并且进一步帮助解释为什么部分病人反应而另外一些病人没有反应以及为什么相较于其他患者某些疾病亚群患者的毒副反应很高。

 

 

Martin J. Murphy教授：关于共享数据，2017年3月23日在新英格兰医学杂志上发表了一篇论文，我建议大家有时间可以去学习一下。 这篇文章的标题是“一个真正开放访问数据共享模型的优势”，为我们提供了新的参考。那么它提到的模型是什么呢？如果这是真正的开放访问模型，那么你可以选择开放或封闭的是什么呢？实际上，几乎所有的数据共享模型，都是关于除了项目数据文件以外的临床试验指南文件的分享。如果存在一个临床试验的指南文件，有人添加了一些文件并选择让指南保持开放，或者更有可能是关闭的。你和外部的人想要进入数据中心并且访问数据，你只能这样做：如果数据持有者开放了数据共享，然后你必须提出申请并等待，当你获得这些数据的时候，你可以和其他的数据库进行整合。所以这不是真正的开放访问，而是一个真正开放的数据共享模型，是项目数据的公开共享。任何人，只要他们能够上网，就有机会去研究项目数据的文件点阵图（每人40个小时），并完成回顾评价，即科学家和内科医生可以参与到所有的项目中去。

 

 

Martin J. Murphy教授：关于将来我们如何能做到这一点，我认为我们必须现回答一个问题。伟大的德国存在主义哲学家Martin Heisenberg说过，启迪思维的重要方式就是提出问题并然寻找答案。所以问题应该是:是否有证据证明分享大数据是有益的？大数据本身并没有什么帮助，只有当它被发掘出有用的东西时才有价值。我们将无论是通过挖掘数据，或者仅仅是通过分享大数据而获得的有价值的内容都定义为新知识。如果新知识能应用到病人身上能够带来真正的获益时，那才能被称作是真理。因此，大数据是第一步，分享它是第二步，因为关键是，只有从这个真正开放的数据共享模型中才能获得新的知识。为什么新知识的信息如此吸引人们的热情？我们应该如何实现数据分享呢？过去的20个月里，有10篇发表在如：NEW ENGL J MED、LANCET ONCOLOGY、 ONCOLOGIST、Nature、JCO等各种各样顶级国际期刊上的重要文献。现在的论文总数还不足十篇，全部都是从大数据中获得的。这些论文都提供了新的知识，这十篇论文中每一篇都至少有一个重大意义的发现，使它们能够发表在这些顶级期刊上。最值得骄傲的是，因为已经发表的其中两篇文献，已经影响到了癌症患者的治疗实践。换句话说，大家已经认识到了它的巨大的影响。经过这非常有价值的20个月的工作，现在有超过10万名癌症患者参与到了已经注册的临床试验中，这些试验数据可以用于研究、治疗、整合数据并且最重要的是，用于分析。总之，这些大数据和全面开放的数据分享模型必将为患者创造更为光明的未来。

 

 

Martin J. Murphy博士是AlphaMed咨询公司的创始董事长兼首席执行官，为多家学术中心、全球制药和生物技术公司的肿瘤药物开发项目提供战略支持。同行评议杂志Oncologist、STEM CELLS、stem cell biology、STEM CELLS Translational Medicine的联合主编。

 

Hipple 肿瘤研究中心的创始人兼前CEO，NIH首席研究员，撰写了150多篇论文。同时也是转化肿瘤学会的联合创始人之一，Hatteras Venture Partners科学顾问委员会成员，VU大学医学影像中心国际咨询委员会成员，贝尔法斯特医学院国际评审委员会，美国临床肿瘤学会癌症基金会主席荣誉主席，中国临床肿瘤学会指导委员会委员和高级顾问。