编者按：由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，中华医学会血液学分会造血干细胞移植应用学组承办，徐州医科大学附属医院、国家血液系统疾病临床医学研究中心·北京大学血液病研究所协办的中华医学会第十二次全国造血干细胞移植学术会议于2021年6月18日至20日在江苏省徐州市召开。本次会议采用继续教育、专题报告、论文交流等多样形式，针对移植适应症进展、新的移植模式探讨、移植合并症及复发的防治新策略、基础研究进展及移植相关临床试验等邀请国内外知名专家做精彩演讲。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授对骨髓增生异常综合征中造血干细胞移植应用的适应人群、治疗优势、综合评估及老年人群注意事项等做出解析。
《肿瘤瞭望》：骨髓增生异常综合征是一类异质性极高的髓系克隆性疾病，异基因造血干细胞移植是其唯一可能治愈的方法，请您谈一谈临床上哪些患者意愿接受异基因造血干细胞移植？
肖志坚教授：迄今为止，造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓增生异常综合征的治疗方法。那么哪部分骨髓增生异常综合征患者可考虑进行造血干细胞移植呢？根据2004年Blood上发表的相关文章：较低危患者可在病情发展变化时再考虑进行造血干细胞移植，而较高危患者需考虑进行造血干细胞移植。此外，近年来二代测序在临床上的相关应用改变了骨髓增生异常综合征患者分析预后，因此今天我们再来讨论哪部分骨髓增生异常综合征患者可考虑进行造血干细胞移植这个问题，还需要综合患者基因突变等分子生物学特征数据来进行临床决策。
《肿瘤瞭望》：能否请您结合当前的研究谈一谈中高危骨髓增生异常综合征患者接受造血干细胞移植治疗后能否达到想要的疗效及生存期？较之于去甲基化治疗或化疗等方案是否具有显著的优势？
肖志坚教授：首先，造血干细胞移植本身存在着移植相关死亡的可能，因此对于中高危骨髓增生异常综合征患者接受造血干细胞移植治疗我们需平衡移植是否能为患者带来长期获益以及移植相关死亡这两个问题。现有数据表明，部分患者接受去甲基化药物治疗的疗效并不劣于造血干细胞移植，而部分患者可能接受移植的疗效要明显优于去甲基化药物治疗。我们在进行临床决策时需根据患者的年龄、一般状况、供体是否可得以及可得供体HLA匹配程度，并结合患者预后分层，从而决定将造血干细胞移植抑或去甲基化药物作为患者一线治疗方法。
《肿瘤瞭望》：骨髓增生异常综合征患者通常为老年发病，而老年患者在接受造血干细胞移植时存在诸多难点和棘手问题，在此请您详细谈一谈？
肖志坚教授：骨髓增生异常综合征是一种老年群体多见的疾病，那么老年患者还能不能进行造血干细胞移植呢？最近国际上有两个大的研究报道：75岁以下的骨髓增生异常综合征患者都可考虑进行造血干细胞移植。此外，值得强调的是，年龄并不是决定是否进行造血干细胞移植的唯一因素，在临床上我们需结合患者的年龄、一般状况、合并症以及供体是否可得等因素综合判断患者进行造血干细胞移植的可能。
《肿瘤瞭望》：对于伴有原始细胞增高的骨髓增生异常综合征患者而言，在接受造血干细胞移植前是否需要接受化疗？
肖志坚教授：对于这个问题，其实国内外并没有形成共识。对于伴有原始细胞增高的骨髓增生异常综合征患者而言，移植前的桥接治疗既存在优点也存在缺点。移植前的桥接治疗能将患者肿瘤负荷降低到一定程度，患者远期疗效可能会因此有更多获益。但是，移植前的桥接治疗可能由于治疗相关的合并症使部分患者失去移植的自然机会。基于这两点考虑，对于伴有原始细胞增高的骨髓增生异常综合征患者而言，在接受造血干细胞移植前是否需要接受化疗目前国内外还没有形成最终共识。
主任医师、教授、博士生导师中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）副院所长
中国医学科学院血液病医院MDS诊疗中心主任病理中心主任
中华医学会血液学分会副主任委员
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组组长
主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的发病分子机制和临床诊治新策略
获“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部“有突出贡献的中青年专家”、国务院“政府特贴专家”和“全国优秀科技工作者”等称号
《中华血液学杂志》、《国际输血及血液学杂志》和《白血病•淋巴瘤》杂志副主编，《Blood Review》《Gene，Chromosomes and Cancer》等杂志编委
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