第29届欧洲血液协会（EHA）年会于2024年6月13日至16日在西班牙马德里盛大召开。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，每年都吸引着来自世界各地的专家学者，一起分享并探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。在本届大会上，哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授团队展示了米托蒽醌脂质体治疗急性髓系白血病（AML）的真实世界研究结果，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀马军教授接受采访，解读该研究内容和领域发展趋势，并介绍本次大会上中国团队的卓越表现。

 

马军教授：米托蒽醌脂质体是中国自主研发的创新药物，由石药集团于10年前首次研发成功，并已上市约4年时间。该药物主要针对复发难治的NK/T淋巴瘤进行治疗，但近期的研究发现，它在治疗复发/难治性AML，特别是那些无法承受大剂量化疗的老年和青年患者中也展现出显著疗效。在本次大会上，我们带来了一项最近在全国范围内开展的真实世界研究，采用以米托蒽醌脂质体为主的药物联合方案治疗复发/难治性AML，取得了非常好的治疗效果。大约48%的患者能够获得二次的完全缓解（CR），且CR伴部分血液学恢复（CRH）率较高，同时该药物还可以桥接异基因移植，使原本无法治愈的患者获得临床治愈。

 

米托蒽醌脂质体在本次会议上受到了广泛关注。许多国外学者对此药物表示了浓厚的兴趣，因为在国外尚无此类药物。因此，我们也希望石药公司能将这一创新药物推向国际市场。接下来，我们团队也将继续进行随机、多中心、双盲的临床试验，以进一步验证米托蒽醌脂质体在治疗复发/难治性AML，包括老年和年轻患者中的疗效。如果结果可行，我们将在2025的美国血液学会（ASH）年会和2026年的EHA上报告这一研究成果。感谢大家的关注与支持。

 

马军教授：AML的治疗历程从70年代的联合化疗发展到现在，已经过去了50多年。然而，与淋巴瘤相比，AML领域的进展较少，特别是在免疫治疗方面，相关研究非常有限。但近年来，靶向治疗在AML中越来越重要。例如，首个靶向治疗药物FLT3抑制剂，它对于复发/难治性AML有显著疗效。同样，IDH1和IDH2抑制剂也在治疗IDH1阳性的复发/难治性AML中取得了非常好的结果。现在，靶向治疗在AML中已经广泛应用，包括BCL-2抑制剂，联合去甲基化（阿扎胞苷、地西他滨）和去乙酰化药物（西达本胺），对于不适合强化疗者（unfit患者）也显示出了良好的疗效。同时，我们也发现了新的靶点，如KMT2A、NPM1等，有30%的AML患者存在这些靶点。这次我们也做了一个非常系统的报告，展望未来，我们认为靶向治疗将在AML治疗中取得更大的突破。

 

然而，在免疫治疗方面，AML的进展相对薄弱，这主要是因为其靶点较弱。我们期待细胞治疗和免疫治疗能成为AML未来治疗的关键步骤，希望AML能在这两方面取得像B细胞淋巴瘤和B细胞淋巴白血病那样的良好疗效。我们对此充满期待。

 

慢性髓系白血病（CML）自2001年首个酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼问世以来，已经历了从一代到三代，乃至复合抑制剂的快速发展。经过23年的临床观察，现已证实其无病的长期生存率可达到与正常人相似的水平，标志着CML的治疗已规范到可治愈的程度，同时可以使用类似糖尿病、高血压等慢性病管理的新模式。同样，慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗也取得了显著进展。除了BTK抑制剂外，还出现了针对BCL-2的新型二代、三代及复合抑制剂。此外，还研发了众多与BCL-2抑制剂相似的前代药物和靶向疗法，使得CLL的治疗效果与CML相媲美，达到了像糖尿病、高血压管理的水平，实现了良好的长期生存。

 

在急性淋巴细胞白血病（ALL）领域，近年的进展尤为突出。特别是免疫治疗，如CD19/CD3双特异性抗体、CD22抗体偶联药物（ADC），以及其他免疫治疗方法，如CAR-T、CAR-NK等，均取得了显著疗效。特别值得一提的是，儿童ALL已达到92%的临床治愈率，而成人患者的长期生存率也达到了50%。因此，无论是ALL、AML、CLL还是CML以及其他白血病，其治疗进展均十分迅速。我们有理由相信，白血病将来有望像淋巴瘤一样，实现临床高治愈率。

 

马军教授：今年，中国在EHA上的贡献显著，占据了大约17%的论文发表量，仅次于欧盟、加拿大和美国，位列亚洲第一。然而，我们仍缺乏与欧美国家相当的高质量研究成果和突破性的“first-in-class”药物。但值得欣喜的是，中国的年轻一代科研力量正在崛起，许多四十多岁的专家已能在国际大会上崭露头角。相信在不久的将来，中国的研究和成果将如“中国风”和“中国红”一般，在世界范围内引起关注。我们致力于与国际同行同步发展，共同攻克血液淋巴瘤治疗难题，为全球患者提供更优质的医疗服务。创新力量是推动我们向前的关键，与国际的学术交流和面对面探讨是推动中国血液治疗领域发展的重要动力。因此，我坚信，通过不断的国际交流和学术合作，中国的血液学领域将取得更大的突破，走向世界舞台。预祝中国的血液学在国际上取得更加辉煌的成就。

 

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