中国医学科学院血液病医院、血液学研究所王建祥教授

　　众所周知，维甲酸用于急性早幼粒细胞性白血病（APL）治疗最早始于我国。目前全反式维甲酸（ATRA）应用于临床治疗也近30年。ATRA联合化疗的治疗策略彻底改变了APL患者的命运，使得大部分APL患者获得了长期缓解，尤其ATRA联合亚砷酸（ATO）联合作为一线治疗，它不仅使90%以上的APL患者获得治愈，同时也减少了患者接受化疗产生的不良反应。

　　然而近期欧洲的一项研究调查显示，APL患者长期生存率仅约60%，部分APL患者在接受ATRA联合ATO治疗后出现复发及维甲酸耐药。因此，如何制定复发难治的APL患者的治疗策略是当前亟待解决的一个重要议题。12月6日上午9:30-11:00，在本届ASH年会的口头报告中中国医学科学院血液病医院、血液学研究所王建祥教授介绍了他们中心的最新研究成果。

　　他米巴罗汀（Tamibarotene）是一类由日本科学家新合成的维甲酸类似物，其诱导分化的效能是全反式维甲酸的数倍，而从分子作用机制上看，他米巴罗汀却不结合维甲酸受体γ（RARγ）。他米巴罗汀最早在日本单药用于治疗复发/难治APL并且获得了比较高的缓解率。

　　王教授介绍道：“为了进一步评价他米巴罗汀联合亚砷酸（tamibarotene-ATO）在治疗复发/难治APL患者中的疗效，我们设计了一项III期多中心随机病例对照研究，入组72例复发APL患者，通过意向性治疗原则分析发现， tamibarotene-ATO治疗组患者不但缓解率显著高于对照组（ATRA-ATO），且分子学反应率也高于对照组。此外，由于他米巴罗汀分子作用机制与ATRA的差异，tamibarotene-ATO组诱导白细胞升高及维甲酸综合征等不良反应的发生率显著低于ATRA-ATO组。”

　　此项研究结果有望使他米巴罗汀联合ATO治疗获准在我国作为复发难治APL患者的治疗选择。在谈及他米巴罗汀在我国的临床应用前景时，王教授表示，“目前研究表明，APL的治疗过程可以单纯使用ATRA-ATO，免除化疗以避免出现不良反应。我们对此项研究的展望是，目前高危组APL患者疗效有待提高，如果他米巴罗汀的进入临我国、并作为一线用药治疗高危组APL，那么是否在不久将来可以实现高危组APL患者达到90%以上的长生存呢？这是我们临床研究需要进一步解决的问题，也是他米巴罗汀的一个重要的临床应用前景。”